Скоро станет возможным лечить генетические заболевания путем добавления
совершенно новой хромосомы в клетки человека. Специалисты Канадской компании "Хромос" доказали,
что такой подход вполне реален.
Традиционная генная терапия использует модифицированные вирусы для
внедрения желаемого участка ДНК в клеточный геном. Но вирусы в состоянии
переносить только короткие последовательности ДНК и, если такой участок
ДНК встраивается в неправильном месте, то это может вызвать развитие рака.
Добавление же целой хромосомы к геному клетки исключает такой риск. Кроме
того, использование целой хромосомы позволяет при необходимости вводить
большие участки ДНК, а не привязываться к одному-двум маленьким генам. Согласно Гилу Боккелену, исполнительному директору фирмы "Атерсис",
Кливленд, Огайо, для лечения определенных болезней использование сразу
нескольких терапевтических генов могло бы привести к очень хорошим
результатам. Кроме его группы, в мире существует еще несколько команд
ученых, работающих над созданием искусственной хромосомы. Большинство из
них, также как "Атерсис", пытаются синтезировать искусственную хромосому
из отдельных частей.
Компания "Хромос", Барнаби, Британская Колумбия, используют другой
подход. Они синтезируют новую хромосому путем достраивания ее из ключевых
элементов нормальной мышиной хромосомы. Такая искусственно созданная
хромосома ведет себя в клетке совершенно нормально, она делится при
делении клетки и передается из поколения в поколение. Компанией уже было
показано, как такая хромосома может быть использована для генной терапии.
Ученые использовали две клеточные линии, содержащие искусственную
хромосому, в которую был добавлен ген, кодирующий человеческий гормон
эритропоэтин, стимулирующий выработку красных кровяных клеток.
Клетки, содержащие искусственную хромосому, несущую вышеуказанный ген,
вводились мышам. Как и ожидалось, у животных наблюдалось увеличение
количества эритроцитов по сравнению с мышами, которым были введены клетки
с искусственной хромосомой, не содержащей данного гена. Ученые надеются,
что этот подход может быть применен при лечении таких наследственных
заболеваний, как, например, гемофилия. В таком случае, искусственная
хромосома, содержащая "правильную" версию гена, будет внедряться в
клетки, предположительно стволовые, полученные от пациента, и
такие модифицированные клетки будут вводиться обратно пациенту. Глава
"Хромос" Гарри Ледебур утверждает, что треть всех проводимых в настоящее
время в мире разработок в области генной терапии направлена на
комбинирование собственно генной терапии и введения клеток. Специалисты
"Хромос" уже создали искусственную хромосому, в определенном участке
которой может быть встроен как одиночный ген, так и несколько генов
размером до 1.5 миллионов нуклеотидов.
Сомнение может вызвать тот факт, что эта искусственная хромосома
создана на основе мышиной. Сотрудники "Хромос" утверждают, что она не
содержит никаких нежелательных элементов. Но, как утверждают специалисты,
ни "Хромос", ни какая-либо другая компания не может перейти к испытаниям
на людях до тех пор, пока не будут проведены тщательнейшие исследования
стабильности продукта и его способности обеспечивать выработку желаемого
белка. Кроме того, необходимо изучить возможные последствия, к которым
может привести наличие дополнительной хромосомы.
Некоторые исследователи считают, что создание искусственной хромосомы -
самый обещающий метод генной инженерии. Когда-нибудь у наших детей может
оказаться по 47 хромосом.
Источник новости: EurekAlert
Эта статья вышла в New Scientist Выпуск: 19 JUNE 2004.
Пересказала Е.
Рябцева